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超級血液療法 替代罕見疾病患者體內(nèi)缺失的酶:治愈癌癥新突破

  • 2018年3月8日 YaoEnHua來源:東方頭條 1302 85
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北京時間3月8日報道,就像醫(yī)生使用患者免疫系統(tǒng)的改良T細胞治療癌癥一樣,生物科技創(chuàng)業(yè)公司Rubius Therapeutics希望使用紅細胞來治療一些罕見的疾病。

紅細胞

北京時間3月8日報道,就像醫(yī)生使用患者免疫系統(tǒng)的改良T細胞治療癌癥一樣,生物科技創(chuàng)業(yè)公司Rubius Therapeutics希望使用紅細胞來治療一些罕見的疾病。

有媒體報道稱,Rubius Therapeutics首席執(zhí)行官托本·斯特雷特·尼森(Torben Straight Nissen)認為,他們的療法基本上就是“超級血液”,因為該公司的治療是使用紅細胞,而不是化學藥品或者合成材料。

Rubius Therapeutics計劃在紅細胞中加入醫(yī)用蛋白質(zhì),并根據(jù)具體情況進行相應調(diào)整。在此之后,這些紅細胞會被注入患者體內(nèi),開始治療他們的疾病。最終,這種“超級血液”僅占患者體內(nèi)血液總量的1%以下。

最初,Rubius Therapeutics想要開發(fā)超級血液療法,替代罕見疾病患者體內(nèi)缺失的酶,以及治療癌癥和自身免疫疾病,例如狼瘡和1型糖尿病。但是,與T細胞療法不同的是,紅細胞療法具有普遍適用性。

根據(jù)Rubius Therapeutics官網(wǎng)上的介紹,他們僅需要一位通用捐獻者(具有陰性O(shè)型血的捐獻者),“就能產(chǎn)生足夠的治療劑量,用于治療數(shù)百乃至數(shù)千位患者?!痹摴舅坪跽谟袟l不紊地實現(xiàn)這一目標,近期剛完成新一輪1億美元融資。2017年6月,它已經(jīng)獲得1.2億美元的融資。

尼森在一份聲明中指出,“新一輪融資進一步加強了我們的地位,使我們能夠加快第一批紅細胞療法(RCT)產(chǎn)品的開發(fā),這些產(chǎn)品旨在治療酶缺失、癌癥和自身免疫疾病。我們組建了一支由投資者、領(lǐng)導層和顧問構(gòu)成的極具天賦的團隊,在向患者提供新奇細胞療法方面,他們具有相同的長期愿景?!?/p>

也許,Rubius Therapeutics的療法要過一段時間才能得到廣泛應用,畢竟,這些療法目前僅是一個概念。首先,這些療法必須要真正開發(fā)出來,然后通過一系列臨床試驗確定有效性。如果一切進展順利,“超級血液”最終應該會獲得美國食品與藥品管理局(FDA)的審批,就像2017年的T細胞療法一樣。


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